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国内药企鲜有研发热情

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换一换

导读:中国越来越关注罕见病的**,但昂贵的**费用让许多人坐以待毙。大多数患者长期被漏诊、误诊。“瓷娃娃”可能被误诊为缺钙、小儿麻痹;实则为Ⅰ型胶原基因突变所致;“渐冻人”或被误诊为脑瘫,其实运动神经元疾病导致的**,并不会像脑瘫一样影响智力。

以**戈谢氏病的为例,一年的**费用约为20万美元,中国国内患者有134名,他们几乎全部是通过罕见病救助计划慈善赠药项目获得小本。丁冉是各省市内外仅有的两名戈谢病人中对基因重组过敏的患者,美国一家公司便为他俩保留了胎盘提取生产线,因为一停则意味着两个生命的终结。

据南都了解,罕见病将会成为一个热门领域,许多罕见病都不能满足现实需要,因此罕见病没有价格压力。据数据,国内外现在提交了新药申请的罕见病有2000多种,获批的有350种。葛兰素史克与辉瑞都建立了专门设计于开发**罕见病的部门。

许多大型罕见病开发者腰包不瘦开始发生变化。英国Shire制药公司2010年第三季度产品销量和总腰包不瘦增加了30%。Shire的法布里病**REPLAGA销量更是增加了91%。

为了鼓励罕见病的开发,欧洲药品管理局(EMA)和FDA都对制药公司开发罕见病制定了激励措施,包括协助减免试验税额和提供批准后的专营权等。

相对传统,罕见病**市场上的竞争姗姗来迟。大型制药公司的介入可能将促使这些的价格下跌。

在我国,**常见病、多发病和重大疾病的更易获得研发者的青睐,而“孤儿药”由于市场狭窄、成本高,加之无法由医保报销,国内制药企业在没有扶持政策的情况下担心企业亏损。

小编点评:与外国政府和企业的热情相对应,国内制药企业鲜有研发热情。有业内人士表示,国内对罕见病的认知程度还不够,谈研发还为时过早。到目前为止,还未有本土的罕见病**上市

(责任编辑:阿星)

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