“少而大”的市场

导读：根据美国制药工业协会(PMA)的统计数据，开发和上市一只新药欧洲的**为1/4317，美国仅为1/6155，同时新药获准上市并不意味着商业上的成功。因此，很少企业愿意在“孤儿药”研发方面投入精力。但一旦成功，它也以其昂贵而著称，在《福布斯》价格昂贵榜单上，就有9只关于罕见病的药品赫然在列。

尽管国内外罕见病总体的患病人数用一本薄薄的记录本就可以完全记载，但其在科技商业领域显示出的精心打造标杆显而易见：

如一个脑癌于1998年获批用于**罕见的多形性成胶a质细胞瘤，后来这一又陆续被批准用于**其他脑癌疾病。该药在2009年的销售额达到10亿美元以上。

再如soliris是国内外上价格为昂贵的单一，每年的**费用高达40.95万美元。用来**一种名为阵发性睡眠性血红蛋白尿的罕见疾病。目前美国有8000人患有这一疾病。去年soliris的销售额为2.95亿美元。

WHO(国内外卫生组织)将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65%-1%的疾病，中国目前尚未对其明确定义。患病人口在20万人及以下(美国)和患病人口在5/10000及以下(欧洲)的疾病被归为罕见病。

小编点评：国内外确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的十分之一。